第III相試験での統計学の役割

統計解析担当者の真骨頂

第III相試験の目的は、その薬剤が本当に有効性と安全性を両立している薬剤か、を検証することです。その検証には、統計学的検定が用いられます。この検定結果、P値が0.05未満であれば検証されたことになり、そうでなければ今までの努力が水の泡になってしまいます。そのため、第III相試験前までに実施した試験のありとあらゆるデータを吟味したうえで、第III相試験を計画する必要があります。そして、そのようなデータの解釈に強いのが統計解析担当者ですので、第III相試験ではその役割が重要になってきます。

 

試験計画時の役割

試験計画時は、実は第II相試験とやることはあまり変わりません。今までのデータを十分吟味して、計画するということです。一つだけ違う点では、今度は承認申請を見据えた計画をする必要があるということです。承認申請をするには、第III相試験で主要評価項目が検証されることが必要ですが、その他にも、その薬剤の安全性のための症例数が十分か?ということも重要になってきます。また、承認された後の売り上げを考えた際に、追加しておきたい評価項目がないか、そしてその項目はどのようにデータを示す必要があるのか、といったことを考える必要があるのです。

 

試験中の役割

これも第II相試験とやることはそれほど変わりません。ただ、検証的な性質があるため、ブラインドレビューの重要性がより一層増すということは言うまでもありません。ブラインドレビューでは色々なことを考える必要があります。主要評価項目に影響を与える背景情報を探索することもそうですが、主要評価項目のバラツキは事前に考えていたものより大きくないか、欠測データをどう扱うか、解析対象集団をどうするか、そういったことも考える必要があるのです。

 

試験後の役割

これも、第II相試験と同じです。事前に定めた解析計画書に基づいて、解析を実施します。そしてP値が0.05を見事に下回った場合には今度は申請が待っていますので、今までの試験データを統合した解析を実施する必要も出てきます。この承認申請のための解析計画も事前時用意することが望ましいです。というのも、競合が多い薬剤開発の中では、承認申請をいかに迅速に実施できるか、ということがカギになるからです。

 

終わりに

第III相試験での統計の役割は、試験計画時から試験終了後まで多岐に渡ります。特に解析方法は統計解析担当者の協力なくして実施することは不可能です。そのためにも、より密な関係を気付いて、いつでも相談し合える関係になっておくことが重要です。



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