希少疾患などの場合

希少疾患の場合は通常の手順を踏まない場合がある

通常の新薬開発は、
第I相試験、第II相試験、第III相試験
と、順番に試験を実施する必要があるのですが、
希少疾患に対する新薬を開発する場合には、その限りではありません。

 

なぜなら、疾患を持つ症例数が必要であるからです。

 

ちなみに希少疾患とは、日本の定義では
「対象患者数が本邦において5万人未満であること」
とされています。

 

 

 

「証明」するには症例数が必要になる

このサイトを順々に学んでいくとわかるのですが、
統計学的に新薬の効果を「証明する」ためには、
試験に参加する症例数がある程度必要になります。

 

そのため、希少疾患の場合には、
通常の臨床試験の順番とは異なる方法で実施する場合もあります。

 

 

 

第I相試験は必須

どれだけ症例数が少ない疾患であっても、
第I相試験は必須です。

 

それまでに非臨床(動物)でのデータがあるにしろ、
人に初めて投与するわけですから、
ちゃんと被験者の安全を確保できる体制で試験を実施する必要があります。

 

そのため、まずは少数例で安全性を確認することが重要になります。
その上で、どのような戦略で新薬を申請していくのかを考える必要があります。

 

 

 

希少疾患の場合の開発例
希少疾患の場合には、
その疾患と薬剤の効果によって申請するまでに辿るステップが異なります。

 

  • 第I相試験のみで申請する。
  • 第I相試験と第II相試験のみで申請する。
  • 第I相試験と第III相試験のみで申請する。

 

この手順に関しては、どうなればどういう戦略になるか、というのはありません。

 

結局何が重要なのかというと、
薬を審査する「当局」と相談の上、決定する必要があります。

 

日本での当局は、医薬品医療機器総合機構(通称、PMDA)になります。
そのため、PMDAに治験相談をして、両社で合意した手順で申請するということです。

 

 

 

承認されても宿題が出る

通常の臨床試験を省略して申請するわけですから、
他の薬に比べると、その薬のデータは足りないわけです。

 

そのため、承認と引き換えに、
当局から宿題が出ることがほとんどです。

 

それは「市販後に投与された被験者全員の安全性情報を取って、提出すること」
という宿題です。

 

「市販後調査」と呼ばれます。

 

 

 

まとめ

通常の臨床試験を省略して申請するわけですから
他の薬に比べると、その薬のデータは足りないわけです。

 

そのため、承認と引き換えに、当局から宿題が出ることがほとんどです。

 

それは「市販後に投与された被験者全員の安全性情報を取って、提出すること」という宿題です。
「市販後調査」と呼ばれます。



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