平成30年4月1日臨床研究法も施行され、ますます注目を浴びる臨床研究。
しかし、臨床研究の目的やその目標をちゃんと把握している人は少ないのではないでしょうか。
この記事では、臨床研究の概要と、その目的や目標をわかりやすく解説します。
わかっている方も多いかもしれませんが、基礎研究との違いも簡単に説明しますね。
臨床研究とは？わかりやすく言うとその意味は？
臨床研究とは、一言でいうとこんなこと。
ちなみに、よく間違えやすい用語に臨床試験（治験）というのもありますが、こちらはちょっと違います。
臨床研究の中に、治験が含まれているイメージです。
治験とは？ということに関しては、また別記事で詳細に記載しています。
臨床研究と基礎研究との違いは？わかりやすく
臨床研究を、基礎研究と混同している方もいらっしゃるみたいです。
基礎研究は主に、化合物そのものに関する研究や、化合物をヒト以外の動物に投与した時の研究のことを指します。
そのため、臨床研究は基礎研究とは全く別の研究になります。
臨床は英語でBed sideともいうので、臨床研究＝ヒトに関する研究と認識してもらえば良いです。
臨床研究における3つの目標とは？
臨床研究をするからには、何かしらの結論を得ることが目的になります。
その目的を達成するために、常に頭に入れておくべき3つの目標があります。
- 精度（Clarity）を確保する事
- 比較可能性（Comparability）を保証する事
- 一般化可能性（Generalizability）を検討する事
臨床研究の目標：精度（Clarity）を確保すること
臨床研究の目標の一つは、精度（Clarity）を確保すること。
精度（Clarity）を確保するためには、サンプルサイズを増やすことが最も有効な方法です。
サンプルサイズが増えれば統計的な精度が高まり、よりはっきりとした結果が得られることになります。
しかしながら、サンプルサイズを増やすことは、難しい場合が多いです。
というのも臨床研究はヒトを対象とする研究であることから、倫理的な観点からも症例数は可能な限り少ないほうが良いのです。
また、症例数を増やせば増やすほど費用がかさみ、必要以上の症例数を治験に入れることは企業にとっても好ましくないのです。
そのため、ちゃんとサンプルサイズを事前に計算し、必要十分な症例だけを臨床研究に参加してもらうことが望ましいです。
精度を高めるためのさらなる工夫。
例えば血液検査をする際に、施設ごとに測定をするのではなく一か所で測定をする（中央測定）ことが望ましいです。
検査をするための機器が異なると、データに差異がみられる可能性があるためです。
血液検査だけでなくとも、可能であれば、様々なことを一か所で実施することが望ましいです。
例えばがん領域であれば、がんが増悪したか否かを各施設の医師が判定するのではなく、中央で判定することがデータのバラつきを小さくする工夫になります。
臨床研究の目標：比較可能性（Comparability）を保証すること
臨床研究では、比較可能性（Comparability）を保証することも重要です。
臨床研究に限らず、研究では比較することが重要になります。
その際に、その比較結果が本当に妥当なのか？という比較可能性を担保することはとても重要になります。
比較可能性が担保できる、というためには群間で背景情報が似通っていることが重要です。
背景情報を似通った集団を作るために、ランダム化がとても有効な戦略です。
臨床研究の目標：一般化可能性（Generalizability）を検討すること
臨床研究に参加する被験者さんは母集団の一部である標本です。
そのため、その研究に参加する患者さんが「本当に母集団を推定するために適切な集団なのか？」ということを考える必要があります。
そのため、サンプルから母集団の結果をちゃんと推定できるか？
つまり、臨床試験に参加していない患者さんへその結果を一般化できるか？が重要になります。
これを一般化可能性と呼びます。
臨床研究の目標に関してICH E9での記載
ICH E9というものをご存知でしょうか？
ICH E9とは「臨床試験のための統計的原則」を記載した文書になります。
医薬研究の統計解析担当者は絶対に理解しておかなければならない文書です。
ただ、専門用語などが豊富にあり、分かりづらい表現がたくさんあったりと、取っつきにくい文書であることは確かです。
このサイトでは、このE9の記載を分かりやすく噛み砕いている部分が多くあります。
脱線してしまいましたが、そのような「臨床試験のための統計的原則」にも、同様のことが記載されています。
少し表現が違いますが、以下のように書かれています。
本ガイドラインに述べられている原則の多くは、偏りを最小にし、精度を最大にすることを目的としている。
本ガイドラインでは、「偏り（バイアス）」という用語を、「臨床試験の計画、実施、解析及び結果の解釈と関連した因子の影響により、試験治療の効果の推定値と真の値に系統的な差が生じること」という意味で用いる。
偏りを低く抑えるためには、偏りの潜在的な原因を可能な限り明らかにすることが重要である。
偏りの存在により、臨床試験から妥当性のある結論を導くことが困難になるおそれがある。
精度は同じなので良いですね。
一般化可能性と比較可能性が偏り（バイアス）という用語で言い換えられています。
この偏り（バイアス）には3種類あると言われており、臨床研究をする上で絶対に考慮しなければならない概念です。
臨床研究とは？まとめ
統計はサンプルから母集団を推定することにその価値がある。
そして母集団を正しく推定するためには、「精度（Clarity）を確保する事」「比較可能性（Comparability）を保証する事」「一般化可能性（Generalizability）を検討する事」が重要になる。
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