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臨床試験(治験)のデザインを考える

臨床研究における3つの目標

医薬研究における3つの目標とは

医薬研究をするからには、何かしらの結論を得ることが目的になります。
その目的を達成するために、常に頭に入れておくべき3つの目標があります。
それは「精度(Clarity)を確保する事」「比較可能性(Comparability)を保証する事」「一般化可能性(Generalizability)を検討する事」の3つです。
臨床試験の概略は以下の図の通りです。
こちらでも述べました通り、臨床試験に参加する被験者さんは母集団の一部である標本(サンプル)です。
(人のことをサンプルと呼ぶのは語弊がありそうですが、統計用語ですので悪しからず。)
そのため、サンプルから母集団の結果をちゃんと推定できるか?
つまり、臨床試験に参加していない患者さんへその結果を一般化できるか?が重要になります。
これを一般化可能性と呼びます。
また、臨床試験は常に比較対象を置きます。
(単群で実施することもありますが、稀です。)
そのため、ちゃんと比較が出来るか?ということを保証する必要があります。
これを比較可能性と呼びます。
もちろん、比較可能性がない結果は、一般化できません
また比較するためには、ちゃんと精度を確保したデータを得ることが出来ているか?ということが重要になります。
データの精度が悪ければ、群間比較をしても意味のない結果を得ることになります
そのため、最終目標は臨床試験に参加していない患者さんへの一般化ですが、その一般化をするためにはちゃんとした比較の結果を提示する必要があります。
そして、ちゃんと比較をするためには、精度の高いデータを得る必要があります。
これらの「精度(Clarity)を確保する事」「比較可能性(Comparability)を保証する事」「一般化可能性(Generalizability)を検討する事」を医薬研究における3つの目標と呼んでいます。

ICH E9での記載

ICH E9というものをご存知でしょうか?
これは「臨床試験のための統計的原則」を記載した文書になります。
医薬研究の統計解析担当者は絶対に理解しておかなければならない文書です。
ただ、専門用語などが豊富にあり、分かりづらい表現がたくさんあったりと、取っつきにくい文書であることは確かです。
このサイトでは、このE9の記載を分かりやすく噛み砕いている部分が多くあります。
脱線してしまいましたが、そのような「臨床試験のための統計的原則」にも、同様のことが記載されています。
少し表現が違いますが、以下のように書かれています。

本ガイドラインに述べられている原則の多くは、偏りを最小にし、精度を最大にすることを目的としている。本ガイドラインでは、「偏り(バイアス)」という用語を、「臨床試験の計画、実施、解析及び結果の解釈と関連した因子の影響により、試験治療の効果の推定値と真の値に系統的な差が生じること」という意味で用いる。偏りを低く抑えるためには、偏りの潜在的な原因を可能な限り明らかにすることが重要である。偏りの存在により、臨床試験から妥当性のある結論を導くことが困難になるおそれがある。

精度は同じなので良いですね。
一般化可能性と比較可能性が「偏り(バイアス)」という用語で言い換えられています。
この「偏り(バイアス)」というのも統計用語で、色々な概念を含んでいます。これはまた後ほど説明しようと思います。

まとめ

統計はサンプルから母集団を推定することにその価値がある。
そして母集団を正しく推定するためには、「精度(Clarity)を確保する事」「比較可能性(Comparability)を保証する事」「一般化可能性(Generalizability)を検討する事」が重要になる。

 

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